基因編輯清除HIV

近日，美國(guó)科學(xué)家稱(chēng)，首次通過(guò)基因編輯技術(shù)成功消滅活體老鼠DNA的HIV病毒，這意味著艾滋病有望被治愈!該實(shí)驗(yàn)由天普大學(xué)和內(nèi)布拉斯加大學(xué)的研究人員發(fā)表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱(chēng)，這是一項(xiàng)重大突破，首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

據(jù)悉，目前全球約有3700萬(wàn)名HIV病毒攜帶者，艾滋病毒目前用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法進(jìn)行治療。該療法會(huì)抑制病毒自我復(fù)制，但不能完全消除。如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)自我復(fù)制。

研究人員現(xiàn)在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們?cè)诶鲜笊砩献⑸淙祟?lèi)骨髓，模仿人體免疫系統(tǒng)，并用基因編輯和藥物兩種方法對(duì)抗病毒。研究人員稱(chēng)，在測(cè)試的21只小白鼠中，有9只被移除了病毒。目前，他們正在測(cè)試這種組合療法對(duì)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的作用。研究人員的目標(biāo)是，獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，到2020年對(duì)人類(lèi)進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。

研究人員表示，他們?cè)谑状纬晒ο麥缁铙w老鼠病毒后，距離尋找可能的艾滋病治療方法還有一步之遙。

使用CRISPR基因編輯技術(shù)和稱(chēng)為L(zhǎng)ASER ART的治療方法相結(jié)合，坦普爾大學(xué)和內(nèi)布拉斯加大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的科學(xué)家表示，他們從動(dòng)物的基因組中清除了HIV DNA，他們稱(chēng)這是史無(wú)前例的研究。自然通訊雜志。

“我們認(rèn)為這項(xiàng)研究是一項(xiàng)重大突破，因?yàn)樗状巫C明艾滋病流行40年后，艾滋病病毒是一種可治愈的疾病，”該研究的共同作者，神經(jīng)科學(xué)系主任Kamel Khalili博士說(shuō)。神廟病理學(xué)中心主任和坦普爾大學(xué)綜合神經(jīng)艾滋病中心。

遺傳學(xué)，CRISPR和醫(yī)學(xué)倫理：Synthego的首席執(zhí)行官，CRISPR治療學(xué)和斯坦福醫(yī)學(xué)的健康回報(bào)的Hurlbut

美國(guó)約有110萬(wàn)人感染艾滋病病毒，這種病毒會(huì)攻擊人體的免疫系統(tǒng)，使人更容易生病。如果不對(duì)艾滋病病毒進(jìn)行治療，它就會(huì)變成艾滋病，艾滋病是一種病毒嚴(yán)重?fù)p害免疫系統(tǒng)的疾病。據(jù)HIV.gov報(bào)道，艾滋病患者在診斷后平均生活約三年。

該病毒目前正在接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法(ART)治療，該療法抑制病毒復(fù)制，并阻止美國(guó)許多患者患上艾滋病。然而，ART并沒(méi)有消除體內(nèi)的艾滋病毒，如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)復(fù)制。

但是現(xiàn)在研究人員說(shuō)他們能夠在“人源化”老鼠身上摧毀這種病毒，這種老鼠注射了人類(lèi)骨髓來(lái)模仿人體免疫系統(tǒng)。

這項(xiàng)研究的作者使用了兩種不同的工具來(lái)對(duì)抗病毒：CRISPR技術(shù)和激光藝術(shù)。

CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具，被譽(yù)為突破性技術(shù)，可以幫助研究人員治療或潛在治愈遺傳性疾病。它為科學(xué)家提供了改變生物體DNA的能力，因此他們可以添加，去除或改變某些遺傳物質(zhì)。

共同作者，聯(lián)合國(guó)兒童基金會(huì)藥理學(xué)和實(shí)驗(yàn)神經(jīng)科學(xué)系主任，神經(jīng)退行中心主任霍華德·根德?tīng)柭┦空f(shuō)，激光治療是一種“超級(jí)”形式的抗病毒治療，能夠使病毒在較低水平上長(zhǎng)時(shí)間復(fù)制。疾病。然后將抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物儲(chǔ)存在納米晶體中，緩慢釋放病毒所在的藥物。

“我們正在尋找根本原因，”根德曼說(shuō)。“我們正在研究已經(jīng)整合到宿主細(xì)胞基因組中的病毒。”

研究人員說(shuō)他們同時(shí)使用這兩種治療方法。Gendelman說(shuō)，首先，他們實(shí)施激光治療以減少HIV的生長(zhǎng)，然后他們使用CRISPR治療作為“化學(xué)剪刀”來(lái)“消除仍然存在的殘留的整合HIV DNA”。

根據(jù)Khalili的說(shuō)法，在測(cè)試該方法的21只小鼠中有9只沒(méi)有返回病毒。

這項(xiàng)研究的作者說(shuō)這些發(fā)現(xiàn)是有希望的，他們現(xiàn)在正在測(cè)試靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的CRISPR-LASER ART組合。然而，在對(duì)人類(lèi)進(jìn)行測(cè)試之前，還有許多工作需要完成。

“在老鼠身上起作用的東西可能不適用于男性，”Gendelman說(shuō)?！叭魏问髽?biāo)工作的局限性都與物種，藥物如何管理，分布有關(guān)，這比男人或女人容易得多。”

吉利德是艾滋病藥物治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，醫(yī)療保健研究員說(shuō)

Gendelman指出人類(lèi)比老鼠大得多，因此如果他們?cè)谌祟?lèi)身上進(jìn)行測(cè)試，就會(huì)有更多的HIV DNA科學(xué)家必須要摧毀它們。Khalili還表示仍需采取措施提高該方法的效率和安全性，但該研究的數(shù)據(jù)讓研究人員“充滿(mǎn)希望”它將在靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中發(fā)揮作用，并且他們“謹(jǐn)慎但非常積極”地繼續(xù)進(jìn)行測(cè)試。

Khalili說(shuō)，研究人員的目標(biāo)是獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，到2020年中期對(duì)人類(lèi)進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。

雖然這項(xiàng)研究是針對(duì)老鼠進(jìn)行的，但Gendelman表示，這仍然很重要，因?yàn)樗砻骺梢詫?duì)活體動(dòng)物進(jìn)行HIV滅菌。

“我們正處于人類(lèi)基因組科學(xué)革命的尖端，可以改變生活的進(jìn)程，質(zhì)量和壽命，”Gendelman說(shuō)。

基因編輯清除HIV 但這只是有可能治愈艾滋的第一步

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